В США получил официальное одобрение еще один вид генной терапии


Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) разрешило применение на территории страны еще одного вида генной терапии. Это второй случай после того, как в начале сентября одобрение получил терапевтический метод Kymriah, предназначенный для лечения острого лимфобластного лейкоза (подробнее об этом можно прочитать в отдельном очерке).

Нынешний метод генной терапии предназначен для борьбы с B-клеточной лимфомой. Он получил коммерческое название Yescarta (ранее известен как аксикабтаген цилолейкел, axicabtagene ciloleucel). Разработан метод компанией Kite Pharma, которую в августе этого года приобрела более крупная биофармацевтическая корпорация Gilead SciencesПрименяться Yescarta будет при лечении больных, для которых оказались неэффективными по крайней мере два других метода терапии, например, химический препарат и облучение.

Новый метод будет применяться в случаях диффузной B-крупноклеточной лимфомы (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL). Это самый распространенный тип неходжкинской лимфомы у взрослых пациентов, в США и Великобритании в год на 100 тысяч человек насчитывается 7 – 8 случаев этой болезни. DLBCL – это агрессивная опухоль, которая может возникать практически в любой части тела и отличается быстрым ростом.

Как и Kymriah, метод Yescarta основан на использовании химерных антигенных рецепторов (chimaeric antigen receptor, CAR). Для каждого пациента препарат нужно готовить индивидуально. У больных забирают их собственные лимфоциты и в лаборатории при помощи специально сконструированного вируса наделяют их геномом белка – поверхностного рецептора клетки, который способен избирательно связываться с белками опухолевых клеток. В данном случае мишень служит белок CD19 на поверхности B-лимфоцитов. Затем эти клетки возвращают в организм пациента, где они начинают сами бороться с лимфомой. В клинических испытания у 72 % пациентов после применения Yescarta количество опухолевых клеток снизилось, а у 51 % дело дошло до полной ремиссии.

«Сегодняшний день знаменует собой еще одну веху в развитии совершенно новой научной парадигмы в лечении серьезных заболеваний. Всего за несколько десятилетий генная терапия превратилась из многообещающей концепции в практическое решение смертельных и в значительной степени неизлечимых форм рака», – говорит комиссар FDA Скотт Готлиб (Scott Gottlieb).

Он обещает, что в скором времени управление опубликует программный документ об отношении к новым методам терапии. В частности будет введена ускоренная процедура рассмотрения методов лечения, использующих химерные антигенные рецепторы и другие разновидности генной терапии.

READ  JD.com запустил первого робота-курьера

Сейчас на стадии клинических испытаний находится еще ряд методов генной терапии рака, основанных на использовании химерных антигенных рецепторов. Они направлены как против различных видов рака крови, так и против плотных опухолей.

Источник: polit.ru